I ricercatori possono invertire i sintomi di autismo nei topi

I ricercatori del Massachusetts Institute of Technology (MIT, USA) hanno scoperto come invertire i sintomi dell’autismo nei topi utilizzando la terapia genica.

Sebbene la tecnica è lungi dall’essere valutata nell’uomo, i risultati forniscono speranza che un simile approccio può eliminare alcuni dei sintomi più frustrante della condizione,  il comportamento ripetitivo e l’isolamento sociale in pazienti di ogni età.

La ricerca è stata pubblicata sulla rivista Nature.

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SHANK3

Gli scienziati hanno modificato geneticamente i topi per studiare gli animali  nati senza un gene chiamato SHANK3. L’1% dei pazienti affetti da autismo sono nati senza questo gene. Può sembrare poco, ma considerando la popolazione mondiale colpita, si tratta di  molte persone.

Ricablando  il gene nei topi, i ricercatori sono stati in grado di fermare molti sintomi associati con l’autismo, come ad esempio la prevenzione di interazione sociale e comportamenti ripetitivi e compulsivi.

La parte più interessante è che la tecnica ha lavorato negli animali giovani e adulti, il che dimostra che il cervello può adattarsi anche in età matura.

“C’è un numero crescente di prove che dimostrano che alcuni dei sintomi della malattia sono infatti reversibili, dando speranza che si possa sviluppare un trattamento per il futuro,” ha detto il ricercatore Guoping Feng, professore di scienze cerebrali e cognitive al MIT.

All’interno del cervello degli animali

Da decenni gli scienziati cercano di svelare il labirinto dei geni che contribuiscono al gruppo di patologie neurodegenerative noto come l’autismo. Sebbene molto è ancora sconosciuto, sappiamo che SHANK3 è uno dei geni coinvolti in circa l’1% dei casi.

Il SHANK3 codifica una proteina che funziona nelle sinapsi tra le cellule del cervello, ed è cruciale per la comunicazione.

Quando Feng e il suo team hanno studiato i topi senza SHANK3, hanno scoperto che queste cellule animali cerebrali non crescevano bene, in particolare in una regione conosciuta come striato, che è coinvolta nel sistema di ricompensa del cervello.

Questi topi hanno mostrato comportamenti caratteristici che si trovano in condizioni dello spettro autistico, come l’ansia, la ripetizione compulsiva di compiti e di isolamento sociale.

l’esperimento

Una volta che la squadra “ha inserito questo gene nei topi di età compresa tra due e quattro mesi e mezzo (età adulta questi animali), alcuni di questi comportamenti sono stati drasticamente invertiti -I topi hanno iniziato ad interagire di più con gli altri e hanno mostrato meno comportamento ripetitivo.

Gli scienziati sono stati in grado di cambiare il gene nei topi semplicemente dando loro il farmaco tamoxifene, utilizzato nel trattamento del cancro al seno.

A livello cellulare, i ricercatori hanno trovato un aumento del numero di spine dendritiche – piccoli rami che i neuroni usano per comunicare tra loro – nello striato.

Anche se alcuni dei sintomi sono stati eliminati nei ratti adulti, hanno continuato ad avere problemi di ansia e di coordinazione motoria. Questi sintomi particolari potrebbero essere invertiti prematuramente, in topi con solo 20 giorni di vita. Ciò suggerisce che vi è un periodo critico durante il quale alcuni comportamenti di autismo sono ancora malleabili.

In futuro

Il prossimo passo del team è quello di capire come invertire i sintomi dell’autismo in una vasta gamma di persone, non solo nell’ 1% che non ha SHANK3.

“Alcuni circuiti sono più plastici rispetto ad altri”, ha detto Feng. “Una volta che abbiamo capito quello che in ogni comportamento di circuiti di controllo e quello che cambia esattamente a livello strutturale, siamo in grado di studiare ciò che porta a questi difetti permanenti, e come possiamo evitare che ciò accada.”

Un trattamento per gli esseri umani è ancora lontano,il cervello del topo non è identico al nostro. Ma molti dei percorsi genetici coinvolti nello sviluppo dell’autismo sono simili, e questo indica che potremmo essere in grado di utilizzare un approccio simile per aiutare le persone con autismo in futuro.

Secondo neuroscienziato Gordon Fishell, Facoltà di Medicina, Università di New York, Stati Uniti, che non era coinvolto nella ricerca, la dimostrazione di Feng che il ripristino della funzione SHANK3 inverte i sintomi di autismo nei ratti adulti suggerisce che la terapia geneca può essere efficace per questa malattia negli esseri umani. [ ScienceAlert ]

Fonte:http://hypescience.com/pesquisadores-conseguem-reverter-sintomas-de-autismo-em-ratos/

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