Una speranza di guarigione contro la malattia che aveva colpito Stephen Hawking

I ricercatori dell’Università della California di San Diego hanno sviluppato un’iniezione che può sopprimere la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) se somministrata prima dell’inizio della malattia.

Se somministrato dopo l’insorgenza dei sintomi, potrebbe bloccarne la progressione.

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SLA

La SLA è una malattia degenerativa che porta alla perdita progressiva del controllo muscolare, compromettendo la capacità di parlare, mangiare, muoversi e persino respirare. Al momento non esiste una cura e i pazienti soccombono alla condizione entro 2-5 anni dall’esordio dei primi sintomi.

Precedenti studi avevano dimostrato che almeno 200 mutazioni di un gene chiamato SOD1 erano collegate alla SLA. Questo gene agisce, tra l’altro, fornendo istruzioni per la produzione di un enzima chiamato “superossido dismutasi” (SOD).

SOD è usato per scomporre molecole di ossigeno tossico prodotte come sottoprodotto di normali processi cellulari. Le mutazioni nel SOD1 possono portare alla rimozione inefficace di questi sottoprodotti o alla creazione di altre tossicità che causano la morte cellulare.

La nuova iniezione è stata testata su ratti. Trasporta shRNA, una molecola di RNA artificiale in grado di silenziare un gene SOD1 mutante, ed è stato applicato al midollo spinale del ratto portatore della mutazione prima o poco dopo la comparsa dei primi sintomi di SLA.

Risultati

L’iniezione è stata effettuata sotto la pia madre, una delicata membrana che circonda il cervello e il midollo spinale.

I ratti che non avevano ancora mostrato sintomi di SLA presentavano una normale funzione neurologica senza insorgenza rilevabile della malattia. In termini pratici, l’iniezione corrispondeva alla protezione quasi completa dei motoneuroni e di altre cellule.

Nei ratti con sintomi simili alla SLA, l’iniezione ha bloccato la progressione della malattia e la degenerazione dei motoneuroni. Non ci sono stati effetti negativi.

“Al momento, questo approccio fornisce la terapia più potente mai dimostrata nei modelli murini con SLA sul gene mutato SOD1”, ha affermato l’autore principale Martin Marsala, professore presso la University of San Diego Medical School.

I prossimi passi

La buona notizia è che probabilmente l’iniezione sarà efficace anche nel trattamento di altre forme ereditarie di SLA o di altri disturbi neurodegenerativi della colonna vertebrale.

I ricercatori hanno già testato la sicurezza dell’iniezione in animali più grandi, come i maiali, con più midollo spinale simile all’uomo.

Tuttavia, sono necessari ulteriori studi per determinare la dose migliore e più efficace in tali casi. Questo è un passo cruciale verso i test di iniezione clinica.

Un articolo sulla ricerca è stato pubblicato sulla rivista Nature Medicine . [ MedicalXpress ]

Natasha Romanzoti ,

Fonte: hypescience.com

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