Terapia di editing genetica salva la vita di due neonate con la leucemia

Il mondo può essere in un luogo buio in questo momento, ma la scienza sta fornendo un sacco di luce per combattere le ombre. Prendiamo il caso di due bambini che sono appena stati salvati da forme precedentemente incurabili di leucemia – grazie alla terapia di modifica genica , le loro vite non saranno più brevi.

Scrivendo sulla rivista Science Translational Medicine , un team europeo di ricercatori riferiscono che due bambini  di 18 e 12 mesi sono guariti dal cancro dopo aver ricevuto un nuovo trattamento. In questo caso è stata coinvolta l’ingegneria genetica sui globuli bianchi per dar loro la possibilità di essere indirizzati in modo efficace sulle cellule cancerose.

Il documento della squadra osserva che “le remissioni molecolari sono state raggiunte entro 28 giorni in entrambi i neonati,” incredibilmente in un breve lasso di tempo e allo stato attuale,  non hanno mostrato segni di leucemia linfocitica acuta.

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Senza il duro lavoro del team, sia della Great Ormond Street Hospital di Londra e di Cellectis, una società biotech francese, questi giovanissimi figli non sarebbero oggi in vita.

Questa tecnica è stata utilizzata prima da varie aziende farmaceutiche, ma i globuli bianchi del sangue ingegnerizzati sono stati estratti da pazienti che sono essi stessi in fase di trattamento. In questo caso, le cellule killer sono state prelevati da donatori sani e quindi progettate per attaccare le cellule tumorali nei pazienti giovani.

Anche se questo potrebbe ha portato i sistemi immunitari delle due neonate a reagire negativamente per distruggere i globuli bianchi del sangue “alieni” iniettati nei loro corpi, questo non era il caso – almeno inizialmente.

La squadra ha fatto notare che il primo giovane paziente ha effettivamente avuto una reazione immunitaria negativa al trattamento per due mesi, ma dopo un giro di steroidi e alcuni trapianti di midollo osseo, ora sta andando bene.

Questa potrebbe essere la primo di molte vite salvate, giovani e meno giovani. DONOT6_STUDIO / Shutterstock

Una delle ragioni per cui questo nuovo metodo è stato testato su questi pazienti è che i bambini non hanno molti globuli bianchi. Prendendo qualsiasi  cosa lontana da loro potrebbe indebolire il loro sistema immunitario sino a un punto pericoloso.

Il fatto che questa tecnica transfert sembra essere efficace suggerisce che potrebbe essere una terapia veramente “universale”, una che funziona su tutti i donatori indipendentemente dall’età o forza relativa del sistema immunitario. Un sacco di lavoro è necessario per confermare che questa tecnica funziona su altri individui, compresi i bambini più grandi e gli adulti.

Il cancro è disponibile in centinaia di forme, ciascuna con diversi modi furtivi per  passare il nostro sistema immunitario e corrompere i nostri corpi. Anche se non vi è stata una recrudescenza dei sempre più efficaci ed ingegnosi modi per trattare i tumori, rimane una piaga.

Dato che questa ricerca si è dimostrata promettente, ci potrebbe essere una svolta per curare i pazienti.

[H / T: Reuters ]

Foto anteprima:Sebastian Kaulitzki/ Shutterstock

Fonte: www.iflscience.com

 

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